본 기술은 서열번호 2의 올리고뉴클레오타이드로 이루어진 miRNA-214-3p 억제제를 유효성분으로 하여 루게릭병(근위축성 측삭경화증)을 예방하거나 치료하는 약학적 조성물입니다. 같은 억제제를 담은 건강기능식품 조성물과 약학 제제, 그리고 인간을 제외한 개체에 투여하는 치료 방법으로도 구성됩니다.
루게릭병, 알츠하이머병, 파킨슨병 같은 신경퇴행성 질환은 고령화로 환자가 빠르게 늘고 있지만, 한번 손상된 신경세포는 회복이 어려워 증상이 계속 악화되었고 원인조차 정확히 밝혀지지 않아 완치 가능한 치료제가 없었습니다. 기존 치료는 진행 속도를 늦추는 데 머물렀으며, 환자 체액에서 miRNA가 다르게 발현된다는 보고는 있었지만 miRNA를 직접 표적으로 한 치료제는 시도된 적이 없었습니다.
본 기술은 miRNA-214-3p를 억제해 그 결합 대상인 NCKAP1·WASF2·ABL2 같은 미세아교세포 포식능 인자, TRAF1·TNFSF10·IKBKB 같은 신경염증 인자, RUBCN·ATG16L1·ATG12 같은 자가포식 인자, TNPO1·IPO11·KPNA1 같은 핵-세포질 수송 인자의 발현을 함께 조절합니다. 이를 통해 응집 단백질을 치우는 미세아교세포 기능을 회복시키고 신경염증을 낮추며 병적 응집체 해소를 돕습니다. 루게릭병 대상 안티센스 핵산 치료제, 신경염증 조절 RNA 기반 신약 파이프라인, 신경퇴행 질환 동물모델 연구에 적용될 수 있어 단일 miRNA 억제로 포식능, 염증, 자가포식, 핵수송이라는 여러 병리 경로를 한꺼번에 바로잡는 다중 표적 치료 접근을 구현할 수 있습니다.
본 발명은 과학기술정보통신부의 환자 특이 미세아교세포 모델을 이용한 신개념 치매 병인 및 맞춤형 치료전략 플랫폼 구축 지원을 통해 개발되었습니다.
US2025-0002909A1, WO2022-240248A1
